美國FDA(食品和藥物管理局)當?shù)貢r間11月26號加速批準了精準抗癌藥Vitrakvi(又名larotrectinib)的上市,，據(jù)悉,，不少業(yè)內(nèi)人士表示，Vitrakvi是第一個正式批準上市的口服TRK抑制藥物,，同時也是第一個與腫瘤類型無關(guān)的“廣譜”抗癌藥,。

　　▲FDA官網(wǎng)報道

　　據(jù)FDA官網(wǎng)稱，Vitrakvi是由Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研發(fā),，可用于治療攜帶NTRK基因融合的實體腫瘤患者(包括成人和兒童),，尤其適合晚期和已經(jīng)發(fā)生轉(zhuǎn)移，且手術(shù)風險較大,，沒有有效替代治療方案的無耐藥性突變患者,。可有效治療的癌癥類型包括：肺癌,、甲狀腺癌,、黑色素瘤、胃腸癌,、結(jié)腸癌,、軟組織肉瘤、唾液腺,、嬰兒纖維肉瘤,、闌尾癌、乳腺癌,、膽管癌,、胰腺癌等17種。

　　FDA稱,，Vitrakvi在不同類型的實體瘤中表現(xiàn)出75%的總體反應率，6個月后反應率為73%，一年后反應率為39%,。

　　FDA的文章還稱,，在臨床試驗中接受Vitrakvi的患者報告的常見副作用包括疲勞，惡心,，咳嗽,，便秘，腹瀉,，頭暈,，嘔吐以及肝臟中AST和ALT酶血液水平升高。建議衛(wèi)生保健提供者在治療的第一個月內(nèi)每兩周監(jiān)測患者的ALT和AST肝臟檢查,，然后按月和臨床指示進行監(jiān)測,。孕婦或哺乳期婦女不應服用Vitrakvi，因為它可能對正在發(fā)育的胎兒或新生兒造成傷害,?；颊邞獔蟾嫔窠?jīng)系統(tǒng)反應的跡象，如頭暈,。

　　售價方面,，成人膠囊批發(fā)采購費用：32800美元，30天用量;兒童口服液配方的費用：起價為每月11000美元,，根據(jù)患者的表面積計算,。拜耳公司表示，患者不會負擔不起,，大多數(shù)患者的每月自付費用將為20美元或更低,。他們公司將幫助患者支付昂貴的費用，并將免費提供Vitrakvi,，同時制定保險詳細信息,。如果患者負擔不起藥物，由拜耳資助的慈善機構(gòu)將免費提供該藥物,，拜耳還承諾,，如果患者在治療的前3個月沒有顯示臨床成效，將會退還保險公司或個人等支付者所有花費,。

　　另據(jù)都市快報報道,，浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師單建貞表示，Vitrakvi是一個靶向藥,，針對的是NTRK1,、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。意味著不管什么癌種(組織/細胞/部位),，只要有NTRK基因融合,，就可以使用Vitrakvi進行治療,。但TRK融合基因突變的發(fā)生概率很低，這種突變在大多數(shù)實體腫瘤類型中發(fā)生的幾率不到1%,。不過對這部分罕見突變患者的有效率是前所未有的,，屬于里程碑式的突破!